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Andalucía apuesta por la investigación de terapias avanzadas en la lucha contra las enfermedades raras

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Participa en tres ensayos clínicos sobre ELA, miocardiopatía dilatada de origen idiopático y enfermedad injerto contra huésped aguda (EICH), a los que hay que sumar otros programas


La Consejería de Salud y Familias, a través de la Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas, apuesta por las terapias avanzadas en la investigación sobre las denominadas enfermedades raras. Así, en la actualidad, en el ámbito concreto de la investigación clínica, destacan tres ensayos clínicos en enfermedades raras como esclerosis lateral amiotrófica (ELA), miocardiopatía dilatada de origen idiopático y enfermedad injerto contra huésped aguda (EICH).

En concreto, el ensayo clínico en ELA se está llevando a cabo en los hospitales Reina Sofía de Córdoba, Virgen Macarena y Virgen del Rocío de Sevilla y Regional de Málaga. A través de este ensayo, en el que se han tratado 40 pacientes afectados de esta enfermedad rara, se ha podido verificar la seguridad de las células mesenquimales procedentes de tejido adiposo. En el segundo semestre de este año se analizarán los resultados de eficacia una vez que los pacientes hayan finalizado su seguimiento.

Por su parte, el ensayo clínico en miocardiopatía dilatada de origen idiopático cuenta con 29 pacientes, de los cuales uno continúa en seguimiento. De ahí que tampoco puedan publicarse los resultados aún, pero ha consistido en la administración en el corazón de células de la médula ósea del propio paciente. Este ensayo se ha llevado a cabo en prácticamente toda la geografía andaluza. En concreto, en los hospitales Regional y Virgen de la Victoria de Málaga y el Costa del Sol de Marbella; Puerta del Mar de Cádiz y Hospital de Jerez; el Juan Ramón Jiménez de Huelva; Reina Sofía de Córdoba; Virgen de las Nieves de Granada; y Virgen del Rocío y Virgen Macarena de Sevilla.

El ensayo clínico en Enfermedad Injerto contra Huésped Aguda (EICH) se encuentra en fase de reclutamiento activo durante el primer semestre de 2020. El objetivo es verificar la seguridad y la eficacia de la administración de células mesenquimales alogénicas de tejido adiposo para el tratamiento de pacientes que tras haber sido sometidos a un injerto o trasplante de progenitores hematopoyéticos de un donante han desarrollado una EICH aguda, una enfermedad que se presenta cuando las células del injerto atacan el tejido normal del paciente y que no responde al tratamiento habitual. Este ensayo se desarrolla en Andalucía en los hospitales Regional de Málaga, Reina Sofía de Córdoba y Virgen del Rocío de Sevilla, pero también fuera de la comunidad autónoma: en la Clínica Universitaria de Navarra, el Hospital de Salamanca y el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia.

Desde el punto de vista asistencial, la Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas (RadytTA) también coordinará a lo largo de 2020 la preparación en cuatro hospitales andaluces de la solicitud de autorización de uso hospitalario para varios medicamentos de terapias avanzadas consistentes en células mesenquimales alogénicas para el tratamiento de Enfermedad Injerto Contra Huésped Aguda.

Investigación preclínica

La investigación preclínica, que se realiza en laboratorio o en modelo animal, es de extrema importancia para garantizar la seguridad y la eficacia de los medicamentos en investigación, permitiendo así su traslación al ensayo en personas. Actualmente, en el ámbito de las enfermedades raras se están llevando a cabo tres proyectos en fase preclínica cuyas enfermedades diana son la enfermedad de Pompe, el síndrome de Wiskott-Aldrich y alteraciones neurológicas graves del sistema nervioso central en bebés prematuros extremos.

Los tratamientos propuestos comprenden terapia génica en el caso de Pompe y Wiskott-Aldrich (modificación genética de células madre hematopoyéticas) y terapia celular en el caso de las alteraciones neurológicas (aislamiento y expansión de células madre neurales a partir de líquido cefalorraquídeo).

Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas

Esta red, promovida por la Consejería de Salud y Familias e integrada en la Fundación Progreso y Salud, es la alternativa para avanzar en el diseño y traslación de las terapias avanzadas en Andalucía, con el propósito de mejorar la salud de la población e incorporar las terapias avanzadas en la comunidad autónoma como elemento de innovación de la asistencia sanitaria y de progreso de la región, mediante la búsqueda de alianzas entre el mundo académico, las instituciones investigadoras, los centros sanitarios, las asociaciones de pacientes, las pequeñas y medianas empresas biotecnológicas y la industria farmacéutica.

La RadytTA promueve esta investigación por su potencial en la búsqueda de alternativas terapéuticas a enfermedades que hoy no la tienen o en la mejora de la calidad de vida de los pacientes que sufren dichas enfermedades. Es el caso de las enfermedades raras, que son aquellas que tienen una baja prevalencia en la población y que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial.

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